Μερικά από τα σοβαρότερα ιατρικά προβλήματα προκαλούνται από γονίδια που δεν παράγουν μια απαραίτητη πρωτεΐνη ή παράγουν μια λανθασμένη εκδοχή. Οι επιστήμονες έχουν συνειδητοποιήσει για ένα τέταρτο του αιώνα ότι θα πρέπει να είναι δυνατή η θεραπεία αυτών των καταστάσεων αντικαθιστώντας τα ελαττωματικά γονίδια με αυτά που λειτουργούν σωστά. Έχουν μάθει πώς να βρίσκουν τα εν λόγω γονίδια σε υγιή κύτταρα και να τα κόβουν από μακρύτερα τμήματα DNA. Έχουν μάθει πώς να εισάγουν τα "καλά" γονίδια σε ιούς που θα χρησιμεύσουν ως φορείς. "Ολόκληρος ο σκοπός ενός ιού είναι να εισαγάγει το DNA του σε ένα κύτταρο."
Μέχρι τώρα, τουλάχιστον, οι ερευνητές δεν μπόρεσαν να χρησιμοποιήσουν γονιδιακή θεραπεία για να θεραπεύσουν μόνιμα μια ασθένεια. Το όλο θέμα αποδεικνύεται πολύ πιο πολύπλοκο από ό, τι αρχικά σκέφτηκε. Και η όλη προσπάθεια υπέστη σοβαρή οπισθοδρόμηση όταν ένας έφηβος ασθενής πέθανε κατά τη διάρκεια μιας δοκιμής γονιδιακής θεραπείας-προφανώς από τον ιό και όχι από το εισαγόμενο γονίδιο. Στην πραγματικότητα, ο Θεόδωρος Φρίντμαν, ένας πρωτοπόρος που συνεργάστηκε σε ένα τεκμήριο το 1972, δεν θα χρησιμοποιήσει τη φράση "γονιδιακή θεραπεία", προτιμώντας τη "γονιδιακή μεταφορά" στη θέση του για να περιγράψει την κατάσταση της τρέχουσας έρευνας.
Πρόσφατα, ομάδες ερευνητών στη Γαλλία και τις Ηνωμένες Πολιτείες ανέφεραν μικρές επιτυχίες. Στην πρώτη, η ομάδα διόρθωσε ανοσολογική ανεπάρκεια σε δύο βρέφη. Στην άλλη, οι επιστήμονες έκαναν έγχυση ιών που φέρουν το απαραίτητο γονίδιο σε τρία άτομα με αιμοφιλία. Ένα χρόνο αργότερα, δύο από αυτούς παρήγαγαν έναν παράγοντα πήξης αίματος που οι αιμοφιλικοί στερούνται.
Κατ 'αρχήν, η γονιδιακή θεραπεία έχει τη δυνατότητα να κάνει περισσότερα από τη θεραπεία ασθενειών που περιλαμβάνουν ελαττωματικά γονίδια. Εξετάστε τους ασθενείς με στεφανιαία νόσο, μια κατάσταση στην οποία τα αγγεία είναι εν μέρει μπλοκαρισμένα, έτσι ώστε ο ιστός που βρίσκεται στα κατάντη από τα μπλοκάκια να μην έχει αρκετό αίμα και επομένως αρκετό οξυγόνο. Σε τέτοιες περιπτώσεις, το σώμα θα δημιουργήσει φυσικά περισσότερα αιμοφόρα αγγεία, για να παράσχει αυτό που είναι γνωστό ως παράπλευρη κυκλοφορία. Αλλά συχνά το σώμα δεν μπορεί να συμβαδίσει, και τα κύτταρα που έχουν λιποθυμηθεί με οξυγόνο παράγουν τον πόνο γνωστό ως στηθάγχη. Με την προσθήκη γονιδίων που παράγουν αγγειογόνο αυξητικό παράγοντα στο σώμα, η παράπλευρη κυκλοφορία μπορεί να επιταχυνθεί και να αυξηθεί.
Από αυτό το είδος ενίσχυσης, ωστόσο, είναι ένα εύκολο άλμα στην εισαγωγή γονιδίων που θα βελτιώσουν ένα τέλεια υγιές σώμα. Ξαφνικά είμαστε κοντά στην ευγονική, μια αναξιόπιστη επιστήμη (οι Ναζί ήταν μεγάλοι πιστοί) της βελτίωσης της φυλής-της δικής μας.
Η γονιδιακή θεραπεία έχει τεράστιες δυνατότητες και κάθε μέρα οι επιστήμονες κινούνται πιο κοντά στην επιτυχία τους με τους ασθενείς. Αυτή θα είναι μεγάλη μέρα για πολλούς ανθρώπους.
