Για πρώτη φορά, ερευνητές στο νοσοκομείο της Δυτικής Κίνας στην πόλη Τσενγκντού στην επαρχία Σιτσουάν έκαναν έγχυση ασθενούς με κύτταρα τροποποιημένα μέσω της τεχνικής επεξεργασίας γονιδίου CRISPR-Cas9, αναφέρει ο David Cyranoski στη Φύση . Είναι ένα πρώτο βήμα σε μια νέα εποχή επεξεργασίας γονιδίων, η οποία υπόσχεται να φέρει επανάσταση στην υγεία, τη γεωργία, τη συντήρηση και άλλους τομείς της βιολογίας.
σχετικό περιεχόμενο
- Η γονιδιακή επεξεργασία των εμβρύων δίνει έμφαση στην βασική ανθρώπινη βιολογία
Το CRISPR είναι μια τεχνική επεξεργασίας γονιδίων που προέρχεται από το φυσικώς απαντώμενο ανοσοποιητικό σύστημα που βρίσκεται σε μια ποικιλία βακτηρίων, γράφει η Sarah Zhang για το Gizmodo . Αυτά τα είδη διατηρούν μια "γκαλερί απατεώνων" DNA ιών στο γονιδίωμα τους, ώστε να μπορούν να το αναγνωρίσουν αν εισβάλει στα κύτταρα τους. Εάν ανιχνευθεί το DNA του ιού, τα βακτήρια εκπέμπουν CRISPR που σχετίζονται (aka Cas) ένζυμα που μπορούν να βρουν το εισβάλλον DNA ιών και να το αποκόψουν ακριβώς.
Οι ερευνητές συνειδητοποίησαν ότι αν μπορούσαν να δείξουν τις πρωτεΐνες Cas μια φέτα στοχευόμενου DNA, τα ένζυμα θα περιπολούν το γονιδίωμα, αποκόπτοντας εκείνα τα κομμάτια κώδικα. Αυτή η έξυπνη μέθοδος τους επέτρεψε να πειραματιστούν το σύστημα για την ακριβή επεξεργασία των γονιδίων. Τα βακτήρια με την πιο αποτελεσματική συσκευή γενετικής κατοχής είναι στην πραγματικότητα Streptococcus pyogenes, που προκαλεί στρεπτό λαιμό. Οι επιστήμονες εργάζονται τώρα με την τεχνική CRISPR-Cas9 για να προσπαθήσουν να κόψουν τις αλληλουχίες γονιδίων που προκαλούν γενετικές ασθένειες και μάλιστα την χρησιμοποίησαν πρόσφατα για να αποκαταστήσουν μερικώς την όραση στα τυφλά ζώα.
Σε αυτή την τελευταία εφαρμογή, ο ογκολόγος Lu You του Πανεπιστημίου του Sichuan και η ομάδα του απομόνωσαν ένα συγκεκριμένο σύνολο από Τ-κύτταρα που καταπολεμούν τον καρκίνο από έναν ασθενή με επιθετική μορφή καρκίνου του πνεύμονα. Αυτά τα ανοσοκύτταρα θα πρέπει να επιτίθενται σε ανώμαλα κύτταρα όπως αυτά που βρίσκονται σε καρκινικούς όγκους, αλλά δεν λειτουργούν πάντα. Μερικοί καρκινικοί όγκοι εκμεταλλεύονται τον υποδοχέα PD-1 των κυττάρων Τ, ο οποίος απενεργοποιεί την ανοσολογική απόκριση. Έτσι, οι ερευνητές απομάκρυναν την περιοχή του ϋΝΑ που κωδικοποιεί τις πρωτεΐνες PD-1 χρησιμοποιώντας το σύστημα CRISPR-Cas9 και καλλιέργησε αυτά τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα πριν τα επανεγχυθεί πίσω στον άρρωστο ασθενή.
Η ελπίδα είναι ότι με τη διαγραφή του γενετικού κώδικα για πρωτεΐνες PD-1, τα Τ-κύτταρα θα επιτεθούν στον καρκίνο ανεμπόδιστα.
Η πρώτη ένεση προχώρησε ομαλά και ο ασθενής θα λάβει μια δεύτερη δόση, αλλά η εμπιστευτικότητα των ασθενών περιορίζει την ποσότητα πληροφοριών που θα μπορούσαν να παρέχουν οι ερευνητές, αναφέρει η Cyranoski. Δέκα άλλοι ασθενείς θα υποβληθούν σε παρόμοιες θεραπείες, θα λάβουν δύο έως τέσσερις ενέσεις και στη συνέχεια θα παρακολουθούνται για έξι μήνες.
Ο Carl June, ο οποίος ερευνά την ανοσοθεραπεία στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια, αναφέρει ότι η μελέτη αυτή θα προκαλέσει πιθανότατα έναν υγιή ανταγωνισμό. "Πιστεύω ότι αυτό θα προκαλέσει το Sputnik 2.0, μια βιοϊατρική μονομαχία για την πρόοδο μεταξύ Κίνας και Ηνωμένων Πολιτειών, κάτι που είναι σημαντικό αφού ο ανταγωνισμός βελτιώνει συνήθως το τελικό προϊόν", λέει ο Cyranoski.
Ο Tracy Staedter στο Seeker αναφέρει ότι το εργαστήριο του Ιουνίου είναι σήμερα το μοναδικό στις Ηνωμένες Πολιτείες που έχει την έγκριση της FDA να χρησιμοποιεί τεχνικές CRISPR σε Τ-κύτταρα που προορίζονται για τον άνθρωπο.
Ωστόσο, οι ερευνητές στις ΗΠΑ κινδυνεύουν να μετακινούνται με αργούς ρυθμούς στο CRISPR, αναφέρουν οι Staedter. Το 2015, οι ερευνητές στο Πεκίνο χρησιμοποίησαν το CRISPR για να τροποποιήσουν το γονιδίωμα ενός ανθρώπινου εμβρύου, αν και δεν το ανέπτυξαν. Αυτό οδήγησε σε έντονη συζήτηση σχετικά με τη δεοντολογία της χρήσης της τεχνολογίας που γεννιέται στους ανθρώπους και οδήγησε τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας να δημιουργήσουν μια συμβουλευτική επιτροπή για να επιβλέπουν οποιεσδήποτε προτάσεις για τη χρήση του CRISPR στους ανθρώπους.
