Πρέπει να επιτρέπεται στους ανθρώπους να αλλάξουν τον δικό τους γενετικό κώδικα; Το ερώτημα αυτό είναι γεμάτο αντιπαραθέσεις - ειδικά από την ανάπτυξη του CRISPR-Cas9, μιας τεχνολογίας που μπορεί να επεξεργαστεί γονιδιώματα. Τώρα, τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας έχουν εγκρίνει την πρώτη κλινική δοκιμή του CRISPR στις Ηνωμένες Πολιτείες, γράφει η Sara Reardon για το Nature News.
σχετικό περιεχόμενο
- Η γονιμοποίηση in vitro ήταν μια φορά τόσο αμφιλεγόμενη όσο η επεξεργασία των γονιδίων είναι σήμερα
- Η γονιδιακή επεξεργασία των εμβρύων δίνει έμφαση στην βασική ανθρώπινη βιολογία
Μέχρι το τέλος του έτους, οι επιστήμονες του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια θα διεξάγουν μια δοκιμή που θα εξετάζει αν η τεχνολογία είναι ασφαλής για ανθρώπινη χρήση, αναφέρει ο Reardon. Είναι η πρώτη φορά που το CRISPR θα χρησιμοποιηθεί στα ανθρώπινα γονίδια στις Ηνωμένες Πολιτείες και ακολουθεί την έγκρισή του σε χώρες όπως το Ηνωμένο Βασίλειο. Η συμβουλευτική επιτροπή ανασυνδυασμένου DNA του NIH, η οποία παρέχει ηθική και ερευνητική εποπτεία στον οργανισμό, επανεξέτασε και ενέκρινε την πρόταση.
Επίσης, γνωστό από το πιο μακροχρόνιο όνομα του, το CRISPR επιτρέπει στους επιστήμονες να αλλάζουν και να απενεργοποιούν τα γονίδια και να ανταλλάσσει τμήματα του DNA με τις συσσωρευμένες τακτικές παλινδρομικές επαναλαμβανόμενες αλληλουχίες. Η δοκιμή αυτή θα χρηματοδοτηθεί από το Ινστιτούτο Parker για την Αντικαρκινική Ανοσοθεραπεία, το οποίο ιδρύθηκε με μια επένδυση ύψους 250 εκατομμυρίων δολαρίων νωρίτερα φέτος από τον πρώην πρόεδρο του Facebook, Sean Parker.
Η δοκιμή θα στοχεύει τα ανθρώπινα κύτταρα Τ, έναν τύπο λευκών αιμοσφαιρίων που αποτελεί σημαντικό συστατικό του ανοσοποιητικού συστήματος που καταπολεμά τις λοιμώξεις και τις ασθένειες. Τα Τ κύτταρα δεν διαχειρίζονται μόνο τις ανοσολογικές αντιδράσεις. Μπορούν επίσης να κυνηγήσουν και να εξοντώσουν καρκινικά κύτταρα. Σε αυτή την περίπτωση, λέει ο Reardon, οι ερευνητές θα εισαγάγουν και θα επεξεργαστούν γονίδια εντός των Τ κυττάρων και στη συνέχεια θα τα επαναφέρουν στο αίμα των ασθενών με στόχο να μετατρέψουν τα κύτταρα σε ακόμη καλύτερες μηχανές καταπολέμησης του καρκίνου.
Οι ερευνητές σχεδιάζουν να το κάνουν αυτό με την επεξεργασία των γονιδίων για να βοηθήσουν τα Τ-κύτταρα να ανιχνεύσουν και να στοχεύσουν τα καρκινικά κύτταρα, ενώ παράλληλα αφαιρούν ένα γονίδιο που επιτρέπει στα καρκινικά κύτταρα να τα ανιχνεύσουν και να τα επιτεθούν σε αντάλλαγμα. Σχεδιάζουν επίσης να αφαιρέσουν μια πρωτεΐνη που θα μπορούσε να εμποδίσει τη μάχη κατά του καρκίνου, αναφέρει ο Reardon. Αυτές οι τροποποιήσεις στα κύτταρα Τ θα ελπίζουν ότι θα επαληθεύσουν την ασφάλεια του CRISPR και θα βελτιώσουν τις υπάρχουσες θεραπείες για τον καρκίνο.
Η έγκριση έρχεται κάπως νωρίτερα απ 'ό, τι αναμενόταν: Όπως γράφει ο Antonio Regalado για την MIT Technology Review, μια εταιρεία που ονομάζεται Editas ότι σκοπεύει να θεραπεύσει την τύφλωση χρησιμοποιώντας CRISPR θεωρήθηκε από καιρό ως ο πρώτος που θα λάβει έγκριση. Αλλά δεν έρχεται χωρίς αμφισβήτηση.
Τα μέλη του διοικητικού συμβουλίου εξέφρασαν ανησυχίες ότι τόσο το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια όσο και οι κύριοι ερευνητές της μελέτης έχουν δικά τους διπλώματα ευρεσιτεχνίας και εταιρείες που θα μπορούσαν να επωφεληθούν από την πρόσφατα εγκεκριμένη δοκιμή, γράφει ο Jocelyn Kaiser για το περιοδικό Science . Τα μέλη του διοικητικού συμβουλίου εξέφρασαν επίσης ανησυχίες για την κληρονομιά του UPenn όσον αφορά τη γονιδιακή θεραπεία. Ένας νεαρός άνδρας με το όνομα Jesse Gelsinger πέθανε το 1999, ενώ συμμετείχε σε μια μελέτη με επικεφαλής τους ερευνητές της UPenn. Ο θάνατός του συνέβη μόλις τέσσερις ημέρες αφού έλαβε μια ένεση διορθωτικών γονιδίων που προορίζονταν για τη θεραπεία μιας θανάσιμης μορφής της μεταβολικής διαταραχής που βρέθηκε στα μωρά.
Η έγκριση του CRISPR από την RDAC είναι μόνο το πρώτο εμπόδιο που αντιμετωπίζουν όσοι επιθυμούν να χρησιμοποιήσουν την τεχνολογία για να επεξεργαστούν ανθρώπινα γονίδια στις ΗΠΑ, γράφει ο Kaiser. Τώρα, οι ερευνητές πρέπει να περιμένουν την έγκριση της επιτροπής δεοντολογίας και των εγκρίσεων του FDA. Αλλά για το καλό ή για το χειρότερο, φαίνεται ότι το CRISPR σύντομα θα είναι περισσότερο γεγονός παρά φαντασία στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η ερώτηση δεν είναι πλέον πρέπει ή ακόμα και αν, αλλά πότε.
