Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων έχει υπογράψει την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία γονιδιακής θεραπείας των Ηνωμένων Πολιτειών, εκκαθαρίζοντας μια νέα ιατρική οδό στη χώρα.
"Εισερχόμαστε σε ένα νέο όριο στην ιατρική καινοτομία με την ικανότητα να επαναπρογραμματίζουμε τα κύτταρα των ασθενών για να επιτεθούμε σε ένα θανατηφόρο καρκίνο", αναφέρει ο Επίτροπος της FDA, Scott Gottlieb, σε δήλωση. "Οι νέες τεχνολογίες, όπως οι θεραπείες γονιδίων και κυττάρων, έχουν τη δυνατότητα να μεταμορφώσουν την ιατρική και να δημιουργήσουν ένα σημείο καμπής στην ικανότητά μας να θεραπεύουμε και να θεραπεύουμε πολλές ανυπολόγιστες ασθένειες".
Η "ιστορική δράση", όπως το ονόμασε η FDA, εγκρίνει μια θεραπεία από την φαρμακευτική εταιρεία Novartis για νεανική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, αναφέρει ο Jocelyn Kaiser για το περιοδικό Science . Για τη θεραπεία, τα ανοσοποιητικά Τ κύτταρα λαμβάνονται από το αίμα ενός ατόμου και τροποποιούνται για να προστεθεί ένα γονίδιο που δημιουργεί μια πρωτεΐνη που προσβάλλει τα Τ κύτταρα για να επιτεθούν στα κύτταρα λευχαιμίας.
Σε αντίθεση με τα πρότυπα φάρμακα χημειοθεραπείας που χορηγούνται σε πολλούς ασθενείς, αυτή η μέθοδος, που αναφέρεται ως ανοσοθεραπεία CAR-T, ουσιαστικά δημιουργεί μια προσαρμοσμένη θεραπεία για κάθε άτομο, αναφέρει ο Damian Garde για το STAT News. Μία εφάπαξ δόση της θεραπείας, που ονομάζεται Kymriah από τον προγραμματιστή της, άφησε το 83% των ασθενών της χωρίς καρκίνο μετά από τρεις μήνες σε μια κλινική δοκιμή.
Αλλά δεν είναι όλα καλά νέα. Η θεραπεία θα κοστίσει 475.000 δολάρια, αναφέρει ο Garde, ο οποίος, αν και ακριβός, είναι πολύ μικρότερος από ό, τι αναμενόταν από πολλούς παρατηρητές. Οι ασθενείς θα πρέπει να ταξιδεύουν σε μία από τις 32 τοποθεσίες στις ΗΠΑ για να αφαιρέσουν και να τροποποιήσουν τα Τ κύτταρα τους σε μια διαδικασία 22 ημερών. Και όπως αναφέρει ο Kaiser, οι ελλείψεις κατά τη διάρκεια κλινικών δοκιμών έχουν ήδη προκαλέσει πρόβλημα σε κάποια ιατρικά κέντρα.
Και για όλα τα οφέλη της, αυτή η θεραπεία μπορεί να έρθει με κάποιες τρομακτικές παρενέργειες, αναφέρει η Beth Mole για την Ars Technica. Το πιο έντονο είναι το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης, όταν το ανοσοποιητικό σύστημα μπορεί να πάει σε υπερβολική δόνηση επιτίθεται στο σώμα, προκαλώντας φλεγμονή, ανεπάρκεια οργάνων, επιληπτικές κρίσεις, παραλήρημα, πρήξιμο του εγκεφάλου και, σε ορισμένες περιπτώσεις, ακόμη και θάνατο. Προς το παρόν, το Kymriah εγκρίνεται μόνο για χρήση σε άτομα ηλικίας κάτω των 25 ετών, τα οποία έχουν ήδη δοκιμάσει μια πιο συμβατική θεραπεία λευχαιμίας και είχαν υποτροπή.
Αν και η FDA αναφέρεται σε αυτήν ως γονιδιακή θεραπεία, ορισμένοι ειδικοί αμφισβήτησαν τον ορισμό τους για τον όρο αυτό, γράφει η Kristen Brown για το Gizmodo . Η διαφωνία προέρχεται από το γεγονός ότι το τροποποιημένο γονίδιο δεν θεραπεύει ο ίδιος τίποτα ούτε καθορίζει ένα βιολογικό ελάττωμα. Μάλλον η θεραπεία ανακατευθύνει το Τ κύτταρο για την καταπολέμηση της νόσου.
Ωστόσο, αυτή η τελευταία έγκριση είναι ένα συναρπαστικό βήμα για την καταπολέμηση του καρκίνου. Πριν από αυτή την απόφαση, οι θεραπείες γονιδιακής θεραπείας έχουν προηγουμένως συναντήσει ρυθμιστική έγκριση στην Ευρώπη και την Κίνα, αναφέρουν ο Kaiser. Καθώς η γενετική επεξεργασία συνεχίζει να κερδίζει έλξη στην επιστήμη και την ιατρική στις ΗΠΑ, πιθανότατα θα υπάρξουν περαιτέρω εγκρίσεις, σημειώνει ο Kaiser, συμπεριλαμβανομένης μιας πιθανής θεραπείας που θα μπορούσε να θεραπεύσει τη συγγενή τύφλωση.
