Πριν ο Jean Bennett βρει έναν τρόπο να χρησιμοποιήσει τη γονιδιακή θεραπεία για να θεραπεύσει την κληρονομική τύφλωση στα παιδιά, αποκατέστησε την όραση στα κουτάβια - δύο από τα οποία τώρα ζουν μαζί της, "κυνηγώντας σκίουρους γύρω από την αυλή".
Τα τελευταία 30 χρόνια, ο Bennett, επιστήμονας και γιατρός της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσυλβανίας, ήταν πρωτοπόρος στη γονιδιακή θεραπεία, αναζητώντας έναν τρόπο να θεραπεύσει μια κληρονομική μορφή τύφλωσης με την οποία γεννιούνται οι άνθρωποι - οι γονείς λαμβάνουν τις ειδήσεις που τους λένε να "βάζουν μακριά αυτά τα πολύχρωμα βιβλία στο δωμάτιο του μωρού, να μάθουν μπράιγ και να παραμερίσουν τα όνειρα ενός ποδηλάτου ή να παίξουν αθλήματα", λέει.
Όταν η Bennett και ο σύζυγός της, ο Albert Maguire, ένας χειρουργός αμφιβληστροειδούς, αποφάσισαν αρχικά να διερευνήσουν τρόπους αντιμετώπισης της γενετικής τύφλωσης με τη γονιδιακή θεραπεία τη δεκαετία του 1990, δεν είχαν ιδέα για το τι αντιμετώπισαν, εξηγεί.
«Αισθανθήκαμε ότι με την ανάπτυξη της τεχνολογίας, η οποία επιτρέπει στους ανθρώπους να κλωνοποιήσουν και να χειραγωγήσουν το DNA, και τη γνώση των γονιδίων, θα μπορούσαμε να κάνουμε τη διαφορά. Ήμασταν πολύ αφελείς. Δεν γνωρίζαμε όλα τα εμπόδια, αλλά ξεκινάμε να τα αντιμετωπίζουμε ένα προς ένα », όπως είπε ο Bennett στη σερβιτόρα με έδρα τη Βαλτιμόρη Spike Gjerde στο" The Long Conversation ", ένα γεγονός που συγκέντρωσε πάνω από δύο δωδεκάδες στοχαστές για οκτώ ώρες αναμεταξύ των διαλόγων δύο ατόμων για την ελπίδα για το μέλλον στο κτήριο Smithsonian Arts and Industries Building στις 7 Δεκεμβρίου 2018.
Τον Δεκέμβριο του 2017, η θεραπεία γονιδιακής θεραπείας της ομάδας της έλαβε έγκριση από την FDA, ανοίγοντας το δρόμο όχι μόνο για τη θεραπεία της κληρονομικής τύφλωσης, αλλά και για τους ερευνητές που χρησιμοποιούν τη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία πολλών γενετικών καταστάσεων. Τον περασμένο Δεκέμβριο, το φάρμακο εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Έτσι, κατά κάποιο τρόπο, το μέλλον που ελπίζει είναι τελικά εδώ.
Και τι ακριβώς είναι να θεραπεύσει ένα παιδί της τύφλωσης;
"Είναι απολύτως απερίγραπτο", λέει ο Bennett. «Κάθε φορά που έχω δει αυτό να συμβεί, με κάνει να θέλω να κλαίνε."
